BridgeBio, ATTR 구축

Jul 18, 2023

게시: 2023년 8월 28일 작성자: Tristan Manalac

사진: 심장 이미지를 얻는 데 사용되는 초음파 기계/iStock, sudok1

3상 ATTRibute-CM 연구의 세부 결과에 따르면 BridgeBio Pharma의 acoramidis는 1차 평가변수를 충족하여 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자의 상당한 개선을 유도했다고 회사가 일요일 발표했습니다.

ATTRibute-CM은 630명 이상의 환자가 등록된 무작위 이중 맹검 연구입니다. 1차 종료점은 모든 원인으로 인한 사망률, 심혈관 관련 입원 빈도, NT-proBNP 수준 및 6분 도보 거리(6MWD) 성능의 기준치 대비 변화의 조합입니다.

Acoramidis는 위약과 비교하여 “통계적으로 매우 유의미한 결과”를 달성했다고 BridgeBio는 발표에서 밝혔으며 승률은 1.8이고 p값은 0.0001 미만이라고 선전했습니다. 이 효과는 NYHA 기능 클래스 전체와 야생형 및 변이형 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자 하위 그룹 간에 일관되게 나타났습니다.

BridgeBio는 지난 주말 암스테르담에서 열린 2023년 유럽심장학회 총회에서 연구 결과를 발표했습니다.

BridgeBio Cardiorenal의 사장 겸 CMO인 Jonathan Fox는 성명에서 “이 데이터는 매우 강력한 TTR 안정화가 환자에게 차별적인 이점을 제공할 가능성이 있다는 우리의 가설을 더욱 입증합니다”라고 말했습니다.

Fox는 회사가 아크로아미디스에 대한 규제 승인을 확보하기 위해 보건 당국에 데이터를 제출할 것이라고 말했습니다. BridgeBio는 올해가 끝나기 전에 FDA에 신약 신청서를 제출하고 내년에 기타 규제 서류 제출을 목표로 하고 있습니다.

월요일의 데이터 하락은 2023년 7월에 공개된 톱라인 결과에 따른 것으로, 30개월 추적 조사에서 치료받은 ATTR-CM 환자의 81%가 여전히 생존한 반면, 위약 대조 환자의 경우 74%만이 생존했음을 보여줍니다. 사망률의 상대 위험도 25% 감소는 심혈관 관련 입원의 상대 위험도 50% 감소와 함께 이루어졌습니다.

월요일에 발표된 30개월 데이터에서는 혈청 및 기능성 바이오마커 측면에서 acoramidis가 위약보다 성능이 우수하다는 사실도 입증되었습니다. 위약군에 비해 치료받은 환자의 비율이 더 높아 NT-proBNP 수준과 6MWD 성능이 모두 개선되었습니다.

Fox는 월요일 데이터 발표문에서 “완료자의 45%가 NT-proBNP의 기준선보다 개선을 보였고, 40%는 기준선과 비교하여 연구 종료 시 6분 만에 더 멀리 걸었습니다.”라고 말했습니다. 이는 특히 ATTR-CM의 진보적인 성격을 고려할 때 "놀라운 관찰"입니다.

Acoramidis는 TTR 단백질의 자연 발생 변이체를 모방하여 이를 안정화시키는 경구용 소분자 약물입니다. ATTR-CM 환자에게서 이 단백질이 돌연변이를 일으키면 아밀로이드 덩어리가 형성되어 심장을 비롯한 신체의 다양한 기관에 축적되어 궁극적으로 손상을 입게 됩니다.

Acoramidis의 작용 메커니즘을 통해 질병을 유발하는 TTR 돌연변이가 있는 환자의 축적을 최소화할 수 있습니다.

승인되면 acoramidis는 현재 ATTR-CM에 대해 승인된 유일한 치료법인 화이자의 Vyndamax(tafamidis) 및 Vyndaqel(tafamidis meglumine)과 경쟁하게 됩니다.

Tristan Manalac은 필리핀 메트로 마닐라에 거주하는 독립 과학 작가입니다. [email protected] 또는 [email protected]으로 연락하실 수 있습니다.

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